Sicurezza ed efficacia di Tocilizumab sottocutaneo nella sclerosi sistemica
È stata valutata l'efficacia e la sicurezza di Tocilizumab ( Actemra ) nei pazienti con sclerosi sistemica in uno studio di fase II.
I pazienti con sclerosi sistemica sono stati trattati per 48 settimane in una fase di estensione in aperto dello studio faSScinate con 162 mg di Tocilizumab per via sottocutanea settimanale.
Gli endpoint esplorativi comprendevano la scala mRSS ( Rodnan Skin Score modificato ) e la percentuale di capacità vitale forzata prevista ( %pFVC ) fino alla settimana 96.
Complessivamente, 24 ( 55% ) pazienti su 44 trattati con placebo - Tocilizumab e 27/43 ( 63% ) pazienti trattati con Tocilizumab continuo hanno completato la settimana 96.
Il cambiamento medio osservato rispetto al basale alla scala mRSS è stato -3.1 per il placebo e -5.6 per Tocilizumab alla settimana 48 e -9.4 per placebo - Tocilizumab e -9.1 per Tocilizumab continuo alla settimana 96.
Tra i pazienti che hanno completato la settimana 96, è stato osservato un calo di %pFVC nel 42% ( 10/24 ) dei pazienti con placebo - Tocilizumab e nel 46% (12/26 ) dei pazienti con Tocilizumab continuo in aperto; nessun paziente ha presentato un declino assoluto superiore al 10% in %pFVC.
I tassi di infezioni gravi per 100 anni-paziente sono stati 10.9 con placebo e 34.8 con Tocilizumab durante il periodo in doppio cieco alla settimana 48, e 19.6 con placebo - Tocilizumab e 0.0 con Tocilizumab continuo durante il periodo in aperto.
Il miglioramento del punteggio della cute e la stabilizzazione della capacità vitale forzata nel periodo in doppio cieco sono stati osservati in pazienti trattati con placebo che sono passati a Tocilizumab, e sono stati mantenuti nel periodo in aperto.
I dati sulla sicurezza hanno indicato un aumento delle infezioni gravi in pazienti con sclerosi sistemica ma nessun nuovo segnale di sicurezza con Tocilizumab. ( Xagena2018 )
Khanna D et al, Ann Rheum Dis 2018; 77: 212-220
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